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多發(fā)性骨髓瘤新藥試驗(yàn)性用藥

血液內(nèi)科編輯 醫(yī)普觀察員
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患者提問(wèn):疾病:多發(fā)性骨髓瘤新藥試驗(yàn)性藥物癥狀說(shuō)明:多發(fā)性骨髓瘤曾進(jìn)行異體移植、自體移植,現(xiàn)主要癥狀是人無(wú)精神,免疫力低,血小板和白細(xì)胞低,漿細(xì)胞高。首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京朝陽(yáng)醫(yī)院西院血液和腫瘤科黃仲夏希望提供幫助:希望醫(yī)生開(kāi)發(fā)的新藥能擺脫疾病

北京朝陽(yáng)醫(yī)院京西醫(yī)院區(qū)血液和腫瘤科黃仲夏回答:從你說(shuō)的情況來(lái)看,病情可能復(fù)發(fā),血液常規(guī)、骨髓漿細(xì)胞和m蛋白的具體數(shù)值是多少?我現(xiàn)在在美國(guó)最好的醫(yī)院梅奧醫(yī)院做短期的上門(mén)交流,這里的骨髓瘤做的特別好,現(xiàn)在有100多種新藥在做臨床試驗(yàn)和篩查,投入臨床需要時(shí)間,但畢竟是鼓舞人心的!一定要堅(jiān)持就診,千萬(wàn)不能放棄!

你還有許多治療骨髓瘤的中國(guó)市場(chǎng)現(xiàn)有新藥如萬(wàn)珂、雷那度胺等均沒(méi)用過(guò)。如果復(fù)發(fā),可以先用這些藥物治療,再次緩解。加油!加油!

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上一篇:骨髓移植概述

專家觀點(diǎn)

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  • 骨髓炎的并發(fā)癥有哪些
    回答:骨髓炎的并發(fā)癥: 一、畸形,由于骨骺受炎癥的刺激,使患肢過(guò)度生長(zhǎng)而變長(zhǎng)或因骨骺板破壞影響發(fā)育,結(jié)果肢體短縮,骨骺板一側(cè)受破壞,發(fā)育不對(duì)稱,使關(guān)節(jié)呈內(nèi)翻或外翻畸形,由于軟組織疤痕攣縮也可引起屈曲畸形。 二、關(guān)節(jié)強(qiáng)直,由于感染擴(kuò)散到關(guān)節(jié)內(nèi),關(guān)節(jié)軟骨面破壞,使關(guān)節(jié)呈纖維性或骨性強(qiáng)直。 三、癌變,竇道口皮膚由于不斷受刺激,可合并癌變,常見(jiàn)為鱗狀上皮潰瘍。
    帶藥骨水泥釘可以用來(lái)治療化膿性骨髓炎嗎
    回答:對(duì)于化膿性骨髓炎來(lái)說(shuō)因?yàn)樗鼘?duì)人體的危害非常大,治療起來(lái)非常困難,所以人們想了很多的辦法,帶藥骨水泥釘就是其中之一。對(duì)于我們來(lái)講,我們現(xiàn)在很少使用它們,因?yàn)樗植酷尫潘幍那闆r是有限的,同時(shí)也得益于我們治療骨髓炎理念的改變。在歐洲、在世界上現(xiàn)在最新的研究成果是我們對(duì)待骨髓炎、對(duì)待慢性的骨髓炎是按照良性腫瘤來(lái)處理的,也就是說(shuō)我們要徹底地清創(chuàng)到大概骨髓炎病灶五公分的地方,徹底地清瘡以后、把它整個(gè)的骨組織、軟組織、所有的感染的壞死的組織全部去掉,形成的骨缺損和軟組織缺損。我們就利用伊利扎羅夫外架牽張成骨讓它新生的骨頭來(lái)替代、填補(bǔ),它所形成的骨缺損的部分這樣治愈的骨髓炎非常多,我們目前治療的很少有復(fù)發(fā)的,因此作為我們來(lái)講基本上不太用帶藥的骨水泥釘來(lái)治療骨髓炎。
    骨髓穿刺術(shù)后要哪些注意事項(xiàng)
    回答:骨髓穿刺結(jié)束以后,穿刺點(diǎn)會(huì)覆蓋上無(wú)菌的敷料,稍微的用力加壓,壓迫穿刺部位一到兩分鐘,平臥休息15分鐘。然后再一次的觀察穿刺點(diǎn)的敷料是否是潔凈,如果是染血了,敷料染血的時(shí)候,應(yīng)該再一次的更換敷料,并且局部再加壓,要注意穿刺點(diǎn)三日以內(nèi)防水。注意敷料有沒(méi)有污損,骨髓穿刺術(shù),對(duì)人體的損傷非常小,沒(méi)有必要進(jìn)行特殊的進(jìn)補(bǔ)來(lái)補(bǔ)充。
    擴(kuò)張性心肌病患者如何用藥物治療
    回答:擴(kuò)張性心肌病早期可能僅僅在檢查方面有改變,不一定有明顯癥狀。但這時(shí)期我們就應(yīng)該用藥物治療,因?yàn)樗饕牟±砀淖兙褪切募≈貥?gòu),可以用改善心肌重構(gòu)的藥物,如β受體阻滯劑、美托洛爾、比索洛爾、ARB或ACEI類藥物,像依那普利、貝那普利、厄貝沙坦、纈沙坦等這類藥物,再醛固酮受體拮抗劑都可以改善心肌重構(gòu),如果到繼續(xù)發(fā)展就會(huì)出現(xiàn)心衰癥狀,這時(shí)的治療跟其他疾病引起的心衰是一樣的,可以用利尿劑、強(qiáng)心藥物,也可以用改善心肌重構(gòu)的藥物,營(yíng)養(yǎng)心肌、改善心肌代謝的藥物。
    踝關(guān)節(jié)扭傷可以用藥物治療嗎
    回答:應(yīng)該用藥物的,藥物有這么兩個(gè):一是內(nèi)服藥物;一個(gè)是外用藥物。外用藥物包括西藥和服的藥和貼的藥,內(nèi)服的就是活血止疼,基本上都是活血止疼,包括早期,有的人說(shuō)早期不能活血,不是,這是兩回事?;钛椭寡莾苫厥?,活血也能止血,在活血的同時(shí)它本身就是一個(gè)止血,因?yàn)榛钛前延傺驮斐傻乃[讓它通暢,不是說(shuō)讓人活血是讓它出血,不是那個(gè)意思,所以活血止疼什么時(shí)候都可以用的,外用的都是洗的泡的,一開(kāi)始這種噴的、涼的東西都可以,膏藥的都可以,您要需要泡稍晚一點(diǎn),得熱的時(shí)候再用,早些一開(kāi)始也用冰水泡也有也可以,我沒(méi)有任何別的東西我用涼水泡著它也管用,就是早冷晚熱。
    硬化性骨髓炎的疾病特點(diǎn)有哪些?
    回答:第一沒(méi)有明顯的全身性的發(fā)燒、第二局部癥狀的話也要比急性血源性骨髓炎要輕。一般急性化膿性骨髓炎表現(xiàn)的是紅腫、熱痛,它首先局部可能不紅,腫脹比較輕,疼痛是肯定有,這個(gè)疼痛癥狀肯定有,那么包括四肢肌肉的痙攣,包括肢體的活動(dòng)度來(lái)說(shuō),都沒(méi)有太多的限制,也往往好像病人表現(xiàn)的是,夜間靜息的時(shí)候疼痛或者是在活動(dòng)多了以后,活動(dòng)鍛煉多的時(shí)候,才出現(xiàn)那種明顯的疼痛,這個(gè)是它的臨床比較常見(jiàn)的一些癥狀,說(shuō)到硬化性的骨髓炎,肯定是主要是通過(guò)X線片來(lái)診斷出來(lái)。這就是說(shuō)骨密度的增高,髓腔的閉鎖,當(dāng)然了可能還有骨質(zhì)相應(yīng)的膨大,這些的都是硬化性骨髓炎的X線表現(xiàn)。
    造血干細(xì)胞移植如何治療多發(fā)性骨髓瘤
    回答:造血干細(xì)胞移植如何治療多發(fā)性骨髓瘤:多發(fā)性骨髓瘤是血液科相對(duì)比較常見(jiàn)的一種惡性腫瘤,目前來(lái)講它是一種無(wú)論是新藥治療還是移植,都是不可治愈的疾病,而且大部分的病人發(fā)病年齡比較大,對(duì)化療也比較敏感。所以骨髓瘤我們首選自體的造血干細(xì)胞移植。因?yàn)楣撬枇鰶](méi)有很好的殘留病灶檢測(cè)的標(biāo)準(zhǔn)化的手段,我們一般是在他化療3到4個(gè)療程獲得部分緩解或者很好的部分緩解以后,就進(jìn)行自體的造血干細(xì)胞移植,在治療移植前、移植中移植后,是否需要再聯(lián)合新的藥物,目前結(jié)論是肯定的。在治療前、移植前、移植中、移植后,都希望能夠把一些新的靶向藥物加進(jìn)去,比如說(shuō)在治療前,如果能加上硼替佐米或雷那多胺,就能使病人很快獲得一個(gè)好的結(jié)果。
    造血干細(xì)胞移植如何治療多發(fā)性骨髓瘤
    回答:造血干細(xì)胞移植如何治療多發(fā)性骨髓瘤:多發(fā)性骨髓瘤是血液科相對(duì)比較常見(jiàn)的一種惡性腫瘤,目前來(lái)講它是一種無(wú)論是新藥治療還是移植,都是不可治愈的疾病,而且大部分的病人發(fā)病年齡比較大,對(duì)化療也比較敏感。所以骨髓瘤我們首選自體的造血干細(xì)胞移植。因?yàn)楣撬枇鰶](méi)有很好的殘留病灶檢測(cè)的標(biāo)準(zhǔn)化的手段,我們一般是在他化療3到4個(gè)療程獲得部分緩解或者很好的部分緩解以后,就進(jìn)行自體的造血干細(xì)胞移植,在治療移植前、移植中移植后,是否需要再聯(lián)合新的藥物,目前結(jié)論是肯定的。在治療前、移植前、移植中、移植后,都希望能夠把一些新的靶向藥物加進(jìn)去,比如說(shuō)在治療前,如果能加上硼替佐米或雷那多胺,就能使病人很快獲得一個(gè)好的結(jié)果。
    造血干細(xì)胞移植如何治療多發(fā)性骨髓瘤
    回答:造血干細(xì)胞移植如何治療多發(fā)性骨髓瘤:多發(fā)性骨髓瘤是血液科相對(duì)比較常見(jiàn)的一種惡性腫瘤,目前來(lái)講它是一種無(wú)論是新藥治療還是移植,都是不可治愈的疾病,而且大部分的病人發(fā)病年齡比較大,對(duì)化療也比較敏感。所以骨髓瘤我們首選自體的造血干細(xì)胞移植。因?yàn)楣撬枇鰶](méi)有很好的殘留病灶檢測(cè)的標(biāo)準(zhǔn)化的手段,我們一般是在他化療3到4個(gè)療程獲得部分緩解或者很好的部分緩解以后,就進(jìn)行自體的造血干細(xì)胞移植,在治療移植前、移植中移植后,是否需要再聯(lián)合新的藥物,目前結(jié)論是肯定的。在治療前、移植前、移植中、移植后,都希望能夠把一些新的靶向藥物加進(jìn)去,比如說(shuō)在治療前,如果能加上硼替佐米或雷那多胺,就能使病人很快獲得一個(gè)好的結(jié)果。
    代謝綜合征使用藥物期間需要注意什么
    回答:代謝綜合征的藥物治療期間,根據(jù)不同的藥物,需要注意的事項(xiàng)不一樣。首先如果說(shuō)用了減重的藥物,比如奧利司他,會(huì)出現(xiàn)肝功能的異常,用藥之后一周后,建議檢查肝功能,看轉(zhuǎn)氨酶的情況。如果說(shuō)本身就存在肝功能的異常,在選擇用藥方面就要躲避這一類藥物。在降糖藥物方面,二甲雙胍主要不良反應(yīng)就是胃腸道的反應(yīng),可以出現(xiàn)惡心、厭油、食欲不振,甚至腹瀉。但是這個(gè)不良反應(yīng)跟用藥劑量,以及用藥時(shí)間的長(zhǎng)短是相關(guān)的。一般人用藥三周左右,不良反應(yīng)就能耐受。另外的降糖藥比如說(shuō)噻唑烷二酮類的藥物,它有可能增加心衰的發(fā)病風(fēng)險(xiǎn)。如果說(shuō)本身就有心功能的異常,那么在選擇用藥,盡量躲避這一類藥物,一旦選擇了這一類藥物,要監(jiān)測(cè)心功能。
    慢性胰腺炎用藥注意事項(xiàng)有哪些
    回答:慢性胰腺炎是終身疾病沒(méi)有任何的藥物可以讓它可逆,除非是非常早期的時(shí)候,我們統(tǒng)計(jì)了一下,九歲以前的孩子由于解剖異常中產(chǎn)生的因素,我們把這個(gè)因素去除以后孩子還可逆,但是孩子大了以后已經(jīng)形成慢性纖維化了,效果非常差了,那就是終身的沒(méi)有藥物來(lái)緩解。那么對(duì)于治療來(lái)說(shuō)只能治療他伴隨的癥狀對(duì)癥處理,而不是對(duì)于慢性胰腺炎怎么來(lái)處理,終生治療,當(dāng)然對(duì)于這部分慢性胰腺炎病人我們要給他服用胰酶替代,他沒(méi)有酶了我們幫您一把,如果內(nèi)分泌出現(xiàn)問(wèn)題血糖出現(xiàn)問(wèn)題就用胰島素治療,慢性胰腺炎引起了胰管狹窄、胰管擴(kuò)張、結(jié)石可以通過(guò)體外震波碎石,可以把大石頭變成小石頭,然后排空。第二有狹窄可以放置支架來(lái)改善,引流不通暢這個(gè)都是可以用ERCp來(lái)解決,還有就是出現(xiàn)了假性囊腫可以用內(nèi)鏡的方法來(lái)處理。
    骨髓炎容易復(fù)發(fā)嗎
    回答:骨髓炎是炎癥,一般人很少得骨髓炎,所以容易得骨髓炎的病人很可能抵抗力不太好,這樣就容易發(fā)生感染。如果治療的不及時(shí)、不徹底,就很容易復(fù)發(fā)。 當(dāng)然復(fù)發(fā)實(shí)際上是兩種原因,一種是病本身沒(méi)有治好,還有是因?yàn)榈挚沽Φ拖?,這一次得了骨髓炎,治好以后,結(jié)果因?yàn)榈挚沽Φ拖掠值昧?,如果在同一部位,?shí)際上有可能是第二次得病。
    骨髓炎早期癥狀
    回答:骨髓炎的早期癥狀主要是幾個(gè)方面: 局部的紅、腫、疼痛、活動(dòng)障礙、自主活動(dòng)減少、高燒、不吃不喝、哭鬧,高燒不退、消耗性改變。要做相關(guān)的檢查,要做血液系統(tǒng)的檢查,比如查白細(xì)胞、C反應(yīng)蛋白、血沉、pCT降鈣素原,同時(shí)要進(jìn)行B超、核磁等檢查,加上孩子病情臨床表現(xiàn)就能明確診斷,早期治療才能夠徹底根治、治愈骨髓炎。
    結(jié)核性心包炎必須用藥半年才能動(dòng)手術(shù)嗎
    回答:結(jié)核性心包炎一般會(huì)引起縮縮窄性心包炎,病人一旦被診斷為縮窄性心包炎以后應(yīng)該盡早手術(shù)治療。一般來(lái)說(shuō)治療達(dá)到半年效果更好。但是有的縮窄性心包炎它出現(xiàn)胸水腹水或肝功能腎功能損害,如果用藥達(dá)到半年有的病人不能生存或出現(xiàn)嚴(yán)重并發(fā)癥,在這種情況下,一般在用抗結(jié)核藥兩周以上,就根據(jù)病情盡早進(jìn)行手術(shù)治療。只有盡早接觸病因,縮窄性心包炎造成的胸水腹水或肝功能損壞才會(huì)得到緩解。如果等至半年后,臨床發(fā)現(xiàn),有的病人不到半年就會(huì)出現(xiàn)嚴(yán)重的肝功能損害或腎功能損害,導(dǎo)致死亡。因此應(yīng)該適當(dāng)進(jìn)行調(diào)整。
    骨髓炎通過(guò)皮膚接觸傳染嗎
    回答:骨髓炎是感染的疾病,它的發(fā)生有三個(gè)途徑,一個(gè)是敗血癥,細(xì)菌進(jìn)到血里邊,通過(guò)血液的流動(dòng)到骨骼里,導(dǎo)致骨髓炎;還有一個(gè)是直接的外傷,細(xì)菌直接進(jìn)入;第三個(gè)是周圍正好有感染灶,它可以通過(guò)破潰逐漸向外蔓延,侵襲到骨骼導(dǎo)致骨髓炎。 所以骨髓炎本身不是傳染病,它不可能傳染給別人,更不可能通過(guò)皮膚傳染到其他人身上,骨髓炎病變是典型的化膿性感染。
    慢性骨髓炎容易與哪些疾病混淆?
    回答:骨樣骨瘤,有時(shí)與骨髓炎難以鑒別。骨樣骨瘤,X線上,常發(fā)生在長(zhǎng)管狀骨的偏在性即發(fā)生在中央偏上,或下X線顯示高度骨膜反應(yīng)及骨皮質(zhì)肥厚,如果細(xì)心觀察,其中可見(jiàn)病灶的骨透亮像。 Ewing肉瘤,常常與骨髓炎難以鑒別。Ewing肉瘤發(fā)病部位在四肢骨的骨干部;有時(shí)有劇痛,伴發(fā)熱及局部熱感;血沉升高;白細(xì)胞升高;CR陽(yáng)性,呈炎癥反應(yīng)。
    得了骨髓瘤一定要治療嗎
    回答:隨著骨髓瘤診斷水平的提高,我們會(huì)逐漸發(fā)現(xiàn)一些早期的病人沒(méi)有任何癥狀,他只是在常規(guī)體檢時(shí)發(fā)現(xiàn),但需要全面做檢查,比如脊柱的磁共振檢查、顱骨、骨盆、肋骨CT檢查或pET-CT檢查,病人確實(shí)沒(méi)有骨質(zhì)破壞、貧血、腎功能不全、高鈣血癥等相關(guān)癥狀。無(wú)癥狀的骨髓瘤不需要進(jìn)行治療,但每3-6個(gè)月需要到醫(yī)院進(jìn)行骨髓瘤的相關(guān)檢查,如果一旦出現(xiàn)其中之一的癥狀,都需要馬上進(jìn)行治療。但是部分高危的無(wú)癥狀骨髓瘤患者在2年內(nèi)進(jìn)展為癥狀性骨髓瘤,可以提前進(jìn)行干預(yù)。
    得了骨髓瘤一定要治療嗎
    回答:隨著骨髓瘤診斷水平的提高,我們會(huì)逐漸發(fā)現(xiàn)一些早期的病人沒(méi)有任何癥狀,他只是在常規(guī)體檢時(shí)發(fā)現(xiàn),但需要全面做檢查,比如脊柱的磁共振檢查、顱骨、骨盆、肋骨CT檢查或pET-CT檢查,病人確實(shí)沒(méi)有骨質(zhì)破壞、貧血、腎功能不全、高鈣血癥等相關(guān)癥狀。無(wú)癥狀的骨髓瘤不需要進(jìn)行治療,但每3-6個(gè)月需要到醫(yī)院進(jìn)行骨髓瘤的相關(guān)檢查,如果一旦出現(xiàn)其中之一的癥狀,都需要馬上進(jìn)行治療。但是部分高危的無(wú)癥狀骨髓瘤患者在2年內(nèi)進(jìn)展為癥狀性骨髓瘤,可以提前進(jìn)行干預(yù)。
    多發(fā)性骨髓瘤是否可以根治
    回答:多發(fā)性骨髓瘤能否根治要分情況而定。 多發(fā)性骨髓瘤的整個(gè)病程治療經(jīng)過(guò)漫長(zhǎng),要經(jīng)過(guò)復(fù)發(fā)治療再緩解再?gòu)?fù)發(fā),所以最終會(huì)進(jìn)入難治復(fù)發(fā)的階段,所以從根本上是不可根治的。 但多發(fā)性骨髓瘤也可以根治,主要是從異基因移植的角度來(lái)看,對(duì)常規(guī)的多發(fā)性骨髓瘤的治療,大部分患者采取自體移植。自體移植最終可以加深緩解的深度,延長(zhǎng)患者的生存期,達(dá)到控制疾病的目的。 所以對(duì)于現(xiàn)階段的多發(fā)性骨髓瘤的治療模式,更像慢性病的管理,一般推薦比較年輕的患者,如果有合適的供體配型結(jié)合,移植相關(guān)死亡率會(huì)低,而且異基因移植之后,許多弊端要權(quán)衡利弊才采取異基因移植。
    多發(fā)性骨髓瘤是否可以根治
    回答:多發(fā)性骨髓瘤能否根治要分情況而定。 多發(fā)性骨髓瘤的整個(gè)病程治療經(jīng)過(guò)漫長(zhǎng),要經(jīng)過(guò)復(fù)發(fā)治療再緩解再?gòu)?fù)發(fā),所以最終會(huì)進(jìn)入難治復(fù)發(fā)的階段,所以從根本上是不可根治的。 但多發(fā)性骨髓瘤也可以根治,主要是從異基因移植的角度來(lái)看,對(duì)常規(guī)的多發(fā)性骨髓瘤的治療,大部分患者采取自體移植。自體移植最終可以加深緩解的深度,延長(zhǎng)患者的生存期,達(dá)到控制疾病的目的。 所以對(duì)于現(xiàn)階段的多發(fā)性骨髓瘤的治療模式,更像慢性病的管理,一般推薦比較年輕的患者,如果有合適的供體配型結(jié)合,移植相關(guān)死亡率會(huì)低,而且異基因移植之后,許多弊端要權(quán)衡利弊才采取異基因移植。

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