抗胸腺球蛋白治療兒童中型再障礙
再生障礙性貧血(aplasticanemia、aaa的簡稱再生障礙)是化學、物理、生物因素和不明原因造成的骨髓干細胞和造血微環(huán)境損傷，紅髓向心性萎縮，取代脂肪髓，周圍全血細胞減少。其詳細的發(fā)病機制還不清楚，但免疫損傷參與致病已被許多學者認可。臨床上采用免疫抑制劑治療再障礙，包括抗胸腺球蛋白、環(huán)孢菌素和環(huán)磷酰胺(CTX)等[1-5]，特別是ATG與CSA聯(lián)合，廣泛應用于治療再障礙，取得了良好的療效。近年來，我們將其用于治療兒童中型再障礙。上海市兒童醫(yī)院血液科蔣莎義
國內(nèi)一般將再次障礙分為急性再次障礙和慢性再次障礙，我們近年來綜合國外標準[6-7]將再次障礙分類細分為重型再次障礙、中型再次障礙、輕型再次障礙和臨時再次障礙，有助于更有針對性地選擇治療方案。一般來說，重型再障礙多采用骨髓移植和聯(lián)合免疫抑制治療，輕型和臨時再障礙采用觀察和支持療法。關于中型再障礙，特別是兒童中型再障礙的治療研究較少，多以支持療法和臨床觀察為主，發(fā)展為重型再障礙時實施免疫抑制和骨髓移植治療[6，10]。目前沒有中型再障礙早期治療和非治療的對照性研究。Scott[6]回顧性分析24例(中位年齡8歲)兒童中型再障礙，僅支持治療，隨訪10-293個月(平均66個月)，16例(68%)發(fā)展為重型再障礙，需要聯(lián)合免疫和骨髓移植治療的3例(12.5%)自行緩和的5例(20.8%)仍為中型再障礙。變成重型再障礙的時間不定，5例被診斷為MAA3個月以內(nèi)，2例是1、20年后。St.Jude兒童研究醫(yī)院從1978年到1991年跟進的12例兒童MAA研究報告[10]，3例無需治療，4例輸血依賴，5例發(fā)展為SAA。MAA轉(zhuǎn)變?yōu)镾AA的高發(fā)生性間接提示，兒童中型再障礙應盡早采用有效的治療方案，我們采用免疫抑制治療的病例資料顯示，轉(zhuǎn)變?yōu)橹匦驮僬系K30.23%(13/43，ATG組2例，非ATG組11例)，低于非治療的文獻資料(68%)。
關于非重型在障治療的研究主要見于成人。據(jù)報道，重組人抗白介素ii受體抗體(daclizumab)治療16例(中位年齡38歲)中型再障礙患者，38%(6/16)患者對治療反應，其中一例再發(fā)患者對第二次daclizumab治療有反應。其馀病例隨訪2年只有1例進展[11]。Marsh[12]在對非重型再障礙隨機多中心的展望研究中，61例(中位年齡35歲)接受CSA、54例(中位年齡29歲)接受ATG和CSA治療。平均跟蹤36個月。CSA組，完全反應23%，部分反應23%的ATG和CSA組的完全和部分反應分別為57%和17%。另外，ATG和CSA組的平均血紅蛋白水平和血小板的計數(shù)比CSA組高。
本資料18例兒童中型再障礙采用ATG+CSA+雄激素治療，25例治療僅CSA+雄激素，2組合效率為52.38%。無論總是有效還是有效，ATG組都更高，非輸血依賴生存率也高于非ATG組，重型再障礙者和死亡率明顯低于非ATG組。我們認為，對于兒童中型再障礙，最好早期采用包括ATG在內(nèi)的聯(lián)合免疫治療。
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