近日，全球首個(gè)且唯一獲美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)用于延緩1型糖尿病發(fā)病的新療法Tzield?已在博鰲開出亞洲首批處方。隨著首批患者的獲益，標(biāo)志著我國1型糖尿病治療領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)了革命性突破，從"被動(dòng)治療"到"主動(dòng)干預(yù)"。Tzield?(Teplizumab，替利珠單抗(擬))適用于延緩8歲(含)以上兒童和成人1型糖尿病2期患者向1型糖尿病3期進(jìn)展[1]。

作為首批獲益患者的琳琳(化名)在南方醫(yī)科大學(xué)坪山醫(yī)院通過早期篩查被診斷為1型糖尿病2期。由于家中多位直系親屬患有1型糖尿病，琳琳深知疾病帶來的困擾，希望能為疾病按下"暫停鍵"。得益于博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)"特許醫(yī)療"政策，琳琳日前轉(zhuǎn)診至博鰲未來醫(yī)院以全球領(lǐng)先速度用上了Teplizumab，并完成治療。

患者家屬與南方醫(yī)科大學(xué)坪山醫(yī)院內(nèi)分泌代謝科主任醫(yī)師馮琨教授交流病情中

Teplizumab是CD3靶向的單克隆抗體，能從病因上保護(hù)自身胰島功能，連續(xù)使用14天可延緩1型糖尿病發(fā)病近3年[2],[3]，讓患者贏得免于胰島素治療的"無癥狀時(shí)間"，避免突發(fā)急重癥對(duì)身體造成的不可逆損害，減少對(duì)家庭心理和經(jīng)濟(jì)上的巨大沖擊。

海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局局長傅晟表示："作為中國唯一的‘醫(yī)療特區(qū)'，樂城先行區(qū)積極踐行‘為人民健康服務(wù)'的初心，依托特許政策引進(jìn)超480種國外已上市國內(nèi)尚未上市的創(chuàng)新藥‘先行先試'，讓中國患者不出國門就能及早用上國際前沿的藥械產(chǎn)品和醫(yī)療技術(shù)。1型糖尿病新藥Tzield?在樂城開出首批處方，正是樂城努力讓患者盡早獲益的又一重要實(shí)踐。未來，我們將繼續(xù)深化與賽諾菲等跨國藥械企業(yè)的合作，通過制度創(chuàng)新與路徑探索，促進(jìn)資源整合，推動(dòng)更多醫(yī)療創(chuàng)新方案和理念落地，惠及廣大患者。"

賽諾菲大中華區(qū)總裁施旺表示："Teplizumab是賽諾菲在免疫和糖尿病兩大領(lǐng)域的重要戰(zhàn)略產(chǎn)品。得益于樂城先行區(qū)的政策，我國1型糖尿病患者以全球領(lǐng)先速度獲益于創(chuàng)新療法，正是我們以創(chuàng)新引擎讓患者煥發(fā)生命光彩的例證。從基數(shù)龐大的2型糖尿病人群到亟需關(guān)注的1型糖尿病群體，賽諾菲始終關(guān)注每一個(gè)患者的未盡之需。我們將持續(xù)深化創(chuàng)新，加速本土可及，與社會(huì)各界共同推動(dòng)我國1型糖尿病防治體系的完善，為建設(shè)1型糖尿病友好社會(huì)注入創(chuàng)新源動(dòng)力。"

發(fā)病率全球第三，高發(fā)于兒童和青少年

1型糖尿病是自身免疫性疾病，由于人體產(chǎn)生胰島素的胰島β細(xì)胞受自身免疫系統(tǒng)破壞，導(dǎo)致胰島素分泌不足乃至"匱乏"，患者需終身胰島素替代治療[4],[5]。而大眾熟知的2型糖尿病，是因胰島素抵抗伴胰島β細(xì)胞功能缺陷，從而導(dǎo)致的胰島素分泌相對(duì)減少的代謝性疾病。

最新數(shù)據(jù)顯示，我國1型糖尿病患者人數(shù)約60萬，居全球第三4，高發(fā)于10-14歲的兒童及青少年[6]，該人群的發(fā)病率在過去20年內(nèi)增長近4倍[7]。

琳琳媽媽回憶道："琳琳的姐姐十幾年前確診1型糖尿病，每天打至少4針胰島素，一年超過1460針，還不包括監(jiān)測(cè)血糖扎手指的次數(shù)。為了控制血糖，姐姐的飲食需要嚴(yán)格控制，每頓的飯量都要計(jì)算能量，一口奶茶和冰激凌都不能吃。這些被疾病切割的日子，我不想琳琳再經(jīng)歷一次。"

琳琳的主治醫(yī)生，南方醫(yī)科大學(xué)坪山醫(yī)院內(nèi)分泌代謝科主任醫(yī)師馮琨教授介紹："像琳琳這樣有家族史的人群，早期篩查是早期識(shí)別和干預(yù)1型糖尿病進(jìn)展的關(guān)鍵。研究顯示，1型糖尿病患者的一級(jí)親屬是發(fā)生1型糖尿病的高危人群，該人群發(fā)病風(fēng)險(xiǎn)會(huì)增加10倍以上[8],[9]。最新發(fā)布的《中國糖尿病防治指南(2024版)》推薦[10]，在高危人群(如一級(jí)親屬等)中檢測(cè)胰島自身抗體篩查亞臨床期1型糖尿病，有助于早期診斷和降低糖尿病酮癥酸中毒(DKA)的發(fā)病風(fēng)險(xiǎn)。"

1型糖尿病進(jìn)展隱匿，早篩可降低90%急重癥風(fēng)險(xiǎn)

1型糖尿病進(jìn)展隱匿，臨床上分為3期。患者在1期和2期幾乎沒有糖尿病典型癥狀，如"三多一少"(多食、多飲、多尿和體重減少)。當(dāng)患者因持續(xù)惡心嘔吐、昏迷等急重癥被送醫(yī) "突然診斷"時(shí)，疾病已進(jìn)展至3期，自身胰島功能幾乎衰竭，持續(xù)的高血糖會(huì)導(dǎo)致酮癥酸中毒(DKA)，嚴(yán)重時(shí)可能引發(fā)腦損傷、腎衰竭等長期不可逆損傷。

對(duì)此，馮琨教授強(qiáng)調(diào)："早期篩查是發(fā)現(xiàn)1型糖尿病1期和2期的關(guān)鍵手段，從而有望幫助高危人群把握住‘干預(yù)的關(guān)鍵窗口期'。數(shù)據(jù)顯示，1型糖尿病2期5年內(nèi)進(jìn)展為1型糖尿病3期的風(fēng)險(xiǎn)高達(dá)75%，終身風(fēng)險(xiǎn)接近100%8。早期篩查能將酮癥酸中毒(DKA)的發(fā)生率降低90%[11]。"

在主治醫(yī)生的建議下，琳琳做了胰島素抗體篩查和血糖監(jiān)測(cè)，去年初檢測(cè)出兩個(gè)抗體陽性，今年復(fù)測(cè)仍呈兩個(gè)陽性且出現(xiàn)了血糖異常，不到一年就從1型糖尿病1期進(jìn)展至2期。琳琳媽媽感慨道："進(jìn)展之快出乎我的意料，但我們是幸運(yùn)的。因?yàn)樽隽嗽缙诤Y查琳琳可以避免因不知道發(fā)病而導(dǎo)致的DKA入院。不僅如此，先行先試的政策，讓女兒能用上尚未在國內(nèi)獲批的全球新藥。期待這個(gè)希望之城，能延緩發(fā)病，逆轉(zhuǎn)琳琳的人生。我們也相信，隨著科技的飛速發(fā)展，延緩幾年的時(shí)間里，會(huì)出現(xiàn)有更多的創(chuàng)新療法。"

與時(shí)間賽跑，1型糖尿病從"被動(dòng)治療"到"主動(dòng)干預(yù)"

Teplizumab是一種CD3靶向的單克隆抗體，通過調(diào)節(jié)人體免疫T細(xì)胞的活性，減少免疫系統(tǒng)對(duì)自身胰島β細(xì)胞的攻擊，從而減緩胰島功能的下降趨勢(shì)，實(shí)現(xiàn)延緩發(fā)病。TN-10研究及其延長隨訪結(jié)果顯示，持續(xù)14天使用Teplizumab治療，與安慰劑組相比，患者能獲得近兩倍的無癥狀時(shí)間，延緩1型糖尿病3期發(fā)病近3年。[12],[13]

作為博鰲樂城開出新藥處方的醫(yī)生，海南省人民醫(yī)院內(nèi)分泌科主任醫(yī)師方團(tuán)育教授表示："琳琳通過早篩抓住了‘干預(yù)窗口期'，并且得益于‘先行先試'政策，以全球領(lǐng)先速度用上新藥，Teplizumab為患者家庭按下了‘疾病暫停鍵'，拿回了人生主動(dòng)權(quán)。對(duì)兒童和青少年而言，贏得了成長發(fā)育、中高考的‘關(guān)鍵期';對(duì)青年而言，守護(hù)了工作、婚育規(guī)劃的‘黃金期'。"

*Tzield?(Teplizumab)尚未獲得國家藥品監(jiān)督管理局的上市批準(zhǔn)，目前僅在博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)獲批使用。

關(guān)于博鰲未來醫(yī)院

博鰲未來醫(yī)院，系博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)首批落地項(xiàng)目之一，醫(yī)院占地面積40畝，建筑面積約27000平米，核準(zhǔn)登記床位200張。醫(yī)院設(shè)有細(xì)胞工程中心、腫瘤精準(zhǔn)治療中心、婦女兒童中心、罕見病中心、防治養(yǎng)護(hù)中心(下設(shè)：亞健康管理中心、疾病干預(yù)中心、再生醫(yī)美中心、生殖修護(hù)中心)和高端體檢中心。醫(yī)院重點(diǎn)開展醫(yī)療技術(shù)、設(shè)備、藥品與國際先進(jìn)水平三同步，積極探索開展真實(shí)世界臨床數(shù)據(jù)的研究和運(yùn)用，不斷完善，逐步推進(jìn)實(shí)施構(gòu)建"一個(gè)共享醫(yī)院(醫(yī)療平臺(tái))+多個(gè)專科臨床醫(yī)學(xué)中心"的全新共享醫(yī)院模式。

關(guān)于賽諾菲中國

賽諾菲是一家研發(fā)驅(qū)動(dòng)、AI賦能的生物制藥公司，致力于煥發(fā)生命光彩并實(shí)現(xiàn)強(qiáng)勁增長。作為改革開放后首批進(jìn)入中國的跨國企業(yè)之一，賽諾菲于1982年便在中國建立了辦公室，目前擁有從研發(fā)、生產(chǎn)制造到商業(yè)運(yùn)營的端到端價(jià)值鏈，包括3家生產(chǎn)基地和4大研發(fā)基地，業(yè)務(wù)覆蓋制藥和疫苗。賽諾菲與中國同心同行，致力于將創(chuàng)新藥品和疫苗加速引進(jìn)中國，造福更多中國百姓，也為合作伙伴、社區(qū)和員工創(chuàng)造更美好的生活。

如需了解更多信息，請(qǐng)?jiān)L問www.sanofi.cn，或關(guān)注"賽諾菲中國"微信公眾號(hào)。

關(guān)于賽諾菲

賽諾菲是一家研發(fā)驅(qū)動(dòng)、AI賦能的生物制藥公司，致力于煥發(fā)生命光彩并實(shí)現(xiàn)強(qiáng)勁增長。憑借對(duì)免疫系統(tǒng)的深刻理解，我們研發(fā)的藥物和疫苗為全球數(shù)百萬民眾提供治療與守護(hù)，我們的創(chuàng)新管線有望惠及更廣泛人群。我們秉持共同的使命：追求科學(xué)奇跡，煥發(fā)生命光彩;它激勵(lì)我們銳意進(jìn)取，全力應(yīng)對(duì)當(dāng)今時(shí)代最緊迫的醫(yī)療、環(huán)境和社會(huì)挑戰(zhàn)，為我們所服務(wù)的人和社區(qū)帶來積極影響。

賽諾菲前瞻性聲明

本新聞稿包含1995年修訂的《私人證券訴訟改革法案》中定義的前瞻性聲明。前瞻性聲明并非對(duì)歷史事實(shí)的陳述。這些聲明包括這些聲明包括預(yù)測(cè)和估計(jì)以及其基礎(chǔ)假設(shè)，涉及未來財(cái)務(wù)結(jié)果、事件、運(yùn)營、服務(wù)、產(chǎn)品開發(fā)和潛力的計(jì)劃、目標(biāo)、意圖和期望的陳述，以及與未來業(yè)績相關(guān)的陳述。通常可以利用諸如"期望"、"預(yù)期"、"相信"、"打算"、"估計(jì)"、"計(jì)劃"等詞語，以及類似表達(dá)作為判定前瞻性聲明的依據(jù)。盡管賽諾菲管理層認(rèn)為該篇前瞻性聲明中所反映的預(yù)期具有合理性，投資者仍需注意這些前瞻性信息和聲明受制于諸多風(fēng)險(xiǎn)和不確定性因素，其中許多難以預(yù)測(cè)且通常不被賽諾菲所控制，這可能導(dǎo)致實(shí)際結(jié)果和發(fā)展與前瞻性信息和陳述中所表達(dá)、暗示或預(yù)測(cè)的信息存在重大差異。這些風(fēng)險(xiǎn)和不確定因素包括但不限于：研究和開發(fā)中固有的不確定因素，未來的臨床數(shù)據(jù)和分析，包括產(chǎn)品上市后所獲取的數(shù)據(jù)和所進(jìn)行的分析，美國食品和藥品監(jiān)督管理局(FDA)或歐洲藥品管理局(EMA)等監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)任何藥物、器械或生物制品申請(qǐng)是否以及何時(shí)批準(zhǔn)的決定，以及對(duì)標(biāo)簽和其他可能影響該類候選產(chǎn)品可得性或商業(yè)潛力的事項(xiàng)的決定，批準(zhǔn)的候選產(chǎn)品可能商業(yè)上不成功的事實(shí)，替代性療法的未來批準(zhǔn)和商業(yè)成功，賽諾菲從外部增長機(jī)會(huì)中受益，完成相關(guān)交易和/或獲得監(jiān)管批準(zhǔn)的能力，續(xù)與知識(shí)產(chǎn)權(quán)相關(guān)的待決或未來訴訟和這種訴訟的最終結(jié)果有關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)，匯率和利率的趨勢(shì)，以及波動(dòng)的經(jīng)濟(jì)和市場條件，成本控制措施及其后續(xù)變化，以及流行病或其他全球危機(jī)可能給我們、客戶、供應(yīng)商和其他業(yè)務(wù)合作伙伴以及任何一方的財(cái)務(wù)狀況帶來的影響，也包括對(duì)我們的員工和全球經(jīng)濟(jì)帶來的影響。這些風(fēng)險(xiǎn)和不確定性也包括賽諾菲在公開呈報(bào)給美國證券交易委員會(huì)(SEC)和法國金融市場管理局(AMF)的報(bào)告中已作討論或明確的部分，其中包括列于表20-F的賽諾菲年度報(bào)告(截止日期2024年12月31日)中的"風(fēng)險(xiǎn)因素"和"前瞻性聲明警示"。除非存在可適用的法律規(guī)定，賽諾菲不承擔(dān)更新和修改任何前瞻性信息和陳述的義務(wù)。

[1] https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/761183Orig1s000lbl.pdf

[2] Herold KC, Bundy BN, Long SA, et al. An Anti-CD3 Antibody, Teplizumab, in Relatives at Risk for Type 1 Diabetes [published correction appears in N Engl J Med. 2020 Feb 6;382(6):586]. N Engl J Med. 2019;381(7):603-613. doi:10.1056/NEJMoa1902226

[3] Sims EK, Bundy BN, Stier K, et al. Teplizumab improves and stabilizes beta cell function in antibody-positive high-risk individuals. Sci Transl Med. 2021;13(583):eabc8980. doi:10.1126/scitranslmed.abc8980

[4] American Diabetes Association Professional Practice Committee. 16. Diabetes care in the hospital: standards of care in diabetes–2024[J]. Diabetes Care, 2024, 47(Suppl 1):S295–S306. DOI: 10.2337/dc24–S016.

[5] Diabetes Control and Complications Trial Research Group, Nathan DM, Genuth S, et al. The effect of intensive treatment of diabetes on the development and progression of long term complications in insulin dependent diabetes mellitus[J]. N Engl J Med, 1993, 329(14): 977 986. DOI: 10.1056/NEJM199309303291401.

[6] 中華醫(yī)學(xué)會(huì)糖尿病學(xué)分會(huì),中國醫(yī)師協(xié)會(huì)內(nèi)分泌代謝科醫(yī)師分會(huì),中華醫(yī)學(xué)會(huì)內(nèi)分泌學(xué)分會(huì),等. 中國1型糖尿病診治指南(2021版)[J]. 中華糖尿病雜志,2022,14(11)：1143-1250.

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[11] Besser REJ, Ng SM, Gregory JW, et al. Arch Dis Child 2022;107:790–795.

[12] Herold KC, et al. N Engl J Med. 2019 Aug 15;381(7):603-613.

[13] Sims EK, et al. Sci Transl Med. 2021 March 03; 13(583).