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幼年型粒-單核細(xì)胞白血病部分患者可通過造血干細(xì)胞移植實(shí)現(xiàn)臨床治愈,治療效果主要與疾病分期、基因突變類型、治療反應(yīng)及并發(fā)癥控制等因素相關(guān)。
早期確診且無器官浸潤(rùn)者預(yù)后較好,5年生存率較高;進(jìn)展期或伴有肝脾腫大的患兒治療難度增加。
PTPN11、NRAS等特定基因突變可能影響靶向藥物敏感性,需通過分子檢測(cè)制定個(gè)體化方案。
誘導(dǎo)化療后骨髓微小殘留病陰性者移植成功率更高,治療期間需定期監(jiān)測(cè)血象和骨髓象。
移植后移植物抗宿主病或感染控制不良可能導(dǎo)致治療失敗,需嚴(yán)格預(yù)防性用藥和免疫調(diào)節(jié)。
建議家長(zhǎng)盡早攜帶患兒至兒童血液腫瘤??凭驮\,治療期間注意營養(yǎng)支持與感染防護(hù),定期評(píng)估生長(zhǎng)發(fā)育指標(biāo)。
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