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肌肉萎縮癥藥物治療

肌肉萎縮癥在國際醫(yī)學領域是不治之癥,世界著名物理學家霍金就是因為染上該疾病最終喪失生活能力。一篇名為《姜黃素衍生物ASC-J9降解雄激素受體治療脊髓延髓肌萎縮癥(SBMA)》的研究成果給這一難題的攻克帶來曙光。

現(xiàn)狀傳統(tǒng)治療代價巨大

肌肉萎縮癥開始時是兩下肢肌肉無力,逐漸向身體近端肌肉發(fā)展,然后一點點失去行走能力,頭不能轉,講話困難,最后全身癱瘓,患者的壽命也受到很大影響。該病跟色盲一樣屬于遺傳疾病,因發(fā)病機理在雄激素受體基因突變,患者大部分為男性,全球每4萬人就有1例,主要發(fā)病年齡段在30~50歲之間。

幾十年來科學家提出各種治療方法,但收效甚微。傳統(tǒng)的避免家族遺傳的辦法,是在患者青春期手術“閹割”去除雄激素,雖然避免了癥狀的加劇,但代價是失去性生活和生殖能力。

試驗老鼠身上注射藥劑

姜黃素衍生物,是從最常見的生姜中提取的。生姜用于治療男性激素引起的疾病。實驗是在120只小老鼠身上進行的。把前爪涂有紅墨水、后爪涂有藍墨水的患有脊髓性肌肉萎縮癥的小老鼠放在一張白紙上,當老鼠慢慢爬過,白紙上留下的是一條條拖行的紅藍模糊痕跡。在注射實驗藥劑后,小老鼠的行動明顯利索了許多———一步一個腳印地往前爬,白紙上留下一朵朵紅藍小花。比較有趣的發(fā)現(xiàn)是,注射藥物后,小老鼠不僅身體復原,性能力也未受到影響,還能正常“娶妻生子”。

該研究成果應用到臨床尚需時日,藥物的安全性還要進一步實驗,申請人類一期研究之后,才能確定時間預期。一旦通過臨床試驗證實療效,將成為全世界第一種真正可以用于治療肌肉萎縮癥的藥物。

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